Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при истинной полицитемии и эссенциальной тромбоцитемии - показания, эффективность
Истинная полицитемия (ИП) и эссенциальная тромбоцитемия (ЭТ) — хронические миелопролиферативные заболевания, этиология которых не установлена. В основе болезней лежит первичное поражение гемопоэтических стволовых клеток, сопровождающееся повышенной одно- или двухлинейной независимой от ростовых факторов продукцией форменных элементов крови: при истинной полицитемии преимущественно эритроидного ростка, при эссенциальной тромбоцитемии — тромбоцитарного ростка.
Общими признаками этих заболеваний являются повышенная клеточность костного мозга, гиперплазия и дисплазия мегакариоцитарного ростка, возникновение очагов экстрамедуллярного кроветворения, большая вероятность развития тромбозов и склонность к геморрагическим осложнениям, развитие фиброзных изменений в костном мозге, спонтанная трансформация в острый лейкоз. При истинной полицитемии и эссенциальной тромбоцитемии наиболее часто встречаются цитогенетические нарушения, сопровождающиеся вовлечением хромосом 1, 8, 9, 13 и 20.
Практически всегда при истинной полицитемии и в 50 % случаев при эссенциальной тромбоцитемии присутствует Janus kinase JAK2 V617F-мутация, что определяет фенотип клинических проявлений.
Оба заболевания, истинная полицитемия и эссенциальная тромбоцитемия, характеризуются длительным течением, медиана выживаемости при истинной полицитемии составляет 8,9—13,9 года, при ЭТ — 7,2 года (от 1,9 года до 24 лет). Основными причинами смерти больных истинной полицитемией являются тромбозы, кровотечения и развитие вторичной опухоли (солидные опухоли, острый лейкоз), что составляет 3,5 случая смерти на 100 больных истинной полицитемией в год.
При эссенциальной тромбоцитемии наряду с указанными наиболее часто встречаются трансформация в острый лейкоз и развитие фиброзных изменений в костном мозге.
В настоящее время лечение истинной полицитемией успешно проводится с помощью симптоматической (флеботомия, аспирин) и циторедуктивной (интерферон, гидроксимочевина, бусульфан) терапии. Ранее широко применяли изотоп 32Р. При эссенциальной тромбоцитемии препаратом выбора является анагрелид, возможно использование интерферона, гидроксимочевины.
Таким образом, истинная полицитемия и эссенциальная тромбоцитемия — относительно доброкачественно протекающие злокачественные заболевания системы крови, что не требует проведения интенсивных схем цитостатической терапии, в том числе трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
Применение ауто-трансплантации гемопоэтических стволовых клеток невозможно из-за отсутствия теоретического и клинического обоснования. Алло-трансплантация гемопоэтических стволовых клеток может являться экспериментальным вариантом терапии (например, сингенная алло-трансплантации гемопоэтических стволовых клеток), но в абсолютном большинстве случаев ее использование неоправдано вследствие большой вероятности развития тяжелых, вплоть до летальных, осложнений.
