Генетика
  Домой Медицинский фото атлас Психология отношений Медицинские видео ролики Медицинская библиотека Консультация врача  
Генетика:
Генетика
Аномалии хромосом
Биология клетки
Генетика врожденных пороков
Генетика рака - опухолей
Молекулярная генетика
Цитогенетика - исследование хромосом
Лечение наследственных болезней
Фармакогенетика
Рекомендуем:
Необходимое:
Книги по медицине
Видео по медицине
Фотографии по медицине
Консультации врачей
Форум
 

Генная терапия иммунодефицита из-за недостаточности аденозиндезаминазы (АДА). Принципы

Тяжелый комбинированный иммунодефицит, обусловленный недостаточностью аденозиндезаминазы выбрано для испытания генотерапии из-за успеха применения ПЭГ-аденозиндезаминазы (обсуждаемого ранее) в лечении как этого, так и Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита, поскольку трансдуцированные клетки, вероятно, имеют преимущественное выживание перед нетрансдуцированными.

В небольшом, но успешном исследовании, показавшем возможность хорошего эффекта генотерапии при данном заболевании, стволовые клетки костного мозга были трансдуцированы ex vivo ретровирусным вектором, экспрессирующим кДНК аденозиндезаминазы. Трансдуцированные клетки пересадили пациентам, костный мозг которых предварительно частично удалили для улучшения заселения костного мозга модифицированными клетками.

генная терапия иммунодефицита из-за недостаточности аденозиндезаминазы

В результате у двух детей произошло отличное приживление трансдуцированных аденозиндезаминазой клеток, давшее отчетливое преимущество в выживании по сравнению с необработанными клетками. Приживленные стволовые кроветворные клетки трансформировались в многочисленные линии лимфоцитов, что привело к повышению количества лимфоцитов, улучшению иммунной функции и уменьшению уровня токсичных дезоксинуклео-тидов в лимфоцитах.

Длительное наблюдение показало, что это лечение эффективно и безопасно. Конкретно, не было обнаружено никаких признаков лейкемоидной трансформации пересаженных лимфоцитов, но чтобы доказать, что результат не просто следствие небольшого объема выборки в первом исследовании, необходимо лечение большего числа пациентов.

- Читать далее "Перспективы генной терапии. Направления развития"


Оглавление темы "Генная терапия":
  1. Принципы генотерапии. Цели генной терапии
  2. Клетка-мишень в генной терапии. Генетически модифицированные стволовые клетки
  3. Вирусные векторы для переноса ДНК в клетки. Примеры использования
  4. Невирусные векторы для переноса ДНК в клетки. Примеры использования
  5. Осложнения генотерапии. Риски генной терапии
  6. Генная терапия Х-сцепленного тяжелого иммунодефицита. Принципы
  7. Генная терапия иммунодефицита из-за недостаточности аденозиндезаминазы (АДА). Принципы
  8. Перспективы генной терапии. Направления развития
  9. Значение врожденных пороков развития. Эпидемиология аномалий развития
  10. Дисморфология. Цели и задачи врача-дисморфолога
Загрузка...

   
MedUniver.com
ICQ:493-344-927
E-mail: reklama@meduniver.com
   

Пользователи интересуются:

Будем рады вашим вопросам и отзывам:

Полная версия сайта