Генетика
  Домой Медицинский фото атлас Психология отношений Медицинские видео ролики Медицинская библиотека Консультация врача  
Генетика:
Генетика
Аномалии хромосом
Биология клетки
Генетика врожденных пороков
Генетика рака - опухолей
Молекулярная генетика
Цитогенетика - исследование хромосом
Лечение наследственных болезней
Фармакогенетика
Рекомендуем:
Необходимое:
Книги по медицине
Видео по медицине
Фотографии по медицине
Консультации врачей
Форум
 

Клетка-мишень в генной терапии. Генетически модифицированные стволовые клетки

Идеальные клетки-мишенистволовые клетки (способные к самовоспроизводству), или клетки с большим потенциалом репликации. Введение гена в стволовые клетки может привести к его экспрессии в большой популяции дочерних клеток. В настоящее время единственной тканью, для которой успешно использованы стволовые или клетки-предшественники как получатели переносимых генов, является костный мозг.

Генетически модифицированные стволовые клетки костного мозга использовали для лечения двух форм тяжелого комбинированного иммунодефицита. Их в принципе также можно использовать для лечения других болезней клеток крови, например талассемий и серповидноклеточной анемии.
Кроме того, генетически модифицированные клетки костного мозга могут также использоваться для лечения болезней, не затрагивающих кроветворную систему саму по себе, например ФКУ.

генная терапия

В этом случае кровоток доставляет фенилаланин к ферменту, экспрессирующемуся в костном мозге. Вероятно, передача генов в стволовые клетки крови также будет эффективной для лечения болезней накопления, при которых оказалась эффективной пересадка костного мозга.

Если целевая клетка не может интенсивно делиться в культуре и реимплантироваться пациенту или если нет известных стволовых клеток или клеток-предшественников, приходится применять другие методы. Например, гепатоциты можно кратковременно поддерживать в первичной культуре, трансфецировать нужным геном и затем возвращать в организм.

Особенно полезными для передачи генов могут оказаться эндотелиальные клетки, поскольку они выстилают стенку кровеносных сосудов; белковый продукт гена, экспрессирующегося в эндотелиальных клетках, может попадать в кровоток, обеспечивая системный эффект.

По поводу всех этих методов возникает важное логическое соображение: может потребоваться очень большое количество клеток с введенным геном. Например, для того чтобы излечить ФКУ, приблизительное количество клеток печени, в которые должен быть передан ген ФАГ, составляет почти 5% массы всех гепатоцитов, или приблизительно 1010 клеток (предполагая, что уровень экспрессии переданного гена сходен с диким типом).

- Читать далее "Вирусные векторы для переноса ДНК в клетки. Примеры использования"


Оглавление темы "Генная терапия":
  1. Принципы генотерапии. Цели генной терапии
  2. Клетка-мишень в генной терапии. Генетически модифицированные стволовые клетки
  3. Вирусные векторы для переноса ДНК в клетки. Примеры использования
  4. Невирусные векторы для переноса ДНК в клетки. Примеры использования
  5. Осложнения генотерапии. Риски генной терапии
  6. Генная терапия Х-сцепленного тяжелого иммунодефицита. Принципы
  7. Генная терапия иммунодефицита из-за недостаточности аденозиндезаминазы (АДА). Принципы
  8. Перспективы генной терапии. Направления развития
  9. Значение врожденных пороков развития. Эпидемиология аномалий развития
  10. Дисморфология. Цели и задачи врача-дисморфолога
Загрузка...

   
MedUniver.com
ICQ:493-344-927
E-mail: reklama@meduniver.com
   

Пользователи интересуются:

Будем рады вашим вопросам и отзывам:

Полная версия сайта