МедУнивер - MedUniver.com Все разделы сайта Видео по медицине Книги по медицине Форум консультаций врачей  
Рекомендуем:
Генетика:
Генетика
Аномалии хромосом
Биология клетки
Генетика врожденных пороков
Генетика рака - опухолей
Молекулярная генетика
Наследственные синдромы
Цитогенетика - исследование хромосом
Лечение наследственных болезней
Фармакогенетика
Форум
 

Перспективы генной терапии. Направления развития

Первые клинические испытания или исследования на животных допустили предположение, что генотерапия может оказаться эффективной еще при двух болезнях: гемофилии В вследствие недостаточности фактора IX и дегенерации сетчатки Лебера с ранним началом (врожденный амавроз), большие усилия прикладывают и при многих других заболеваниях. Одна из болезней, высвечивающая некоторые нерешенные проблемы, -мышечная дистрофия Дюшенна.

По данным 2007 г., во всех странах проводилось более 1200 клинических испытаний генотерапии с целью оценки как безопасности, так и эффективности этой многообещающей технологии.

Тем не менее основные выводы группы экспертов Американского национального института здоровья 1995 г. по статусу генотерапевтических исследований остаются неизменными: прогресс в области невелик, научно-исследовательские акценты не всегда расставлены правильно, а первые претензии на эффективность преувеличены.

генная терапия

Тем не менее экспертная группа считает, что генотерапия в конце концов окажется успешной при многий заболеваниях, несмотря на необходимость преодоления многочисленных трудностей. Прекрасные результаты последних нескольких лет по генотерапии двух форм тяжелого комбинированного иммунодефицита подтверждают этот оптимизм, несмотря на серьезные опасения онкогенного потенциала лечения.

Можно надеяться, что в течение ближайших десятилетий генотерапия изменит лечение как частых, так и редких моногенных и генетически сложных болезней.

Редактор: Искандер Милевски. Дата обновления публикации: 18.3.2021

- Также рекомендуем "Значение врожденных пороков развития. Эпидемиология аномалий развития"

Оглавление темы "Генная терапия":
  1. Принципы генотерапии. Цели генной терапии
  2. Клетка-мишень в генной терапии. Генетически модифицированные стволовые клетки
  3. Вирусные векторы для переноса ДНК в клетки. Примеры использования
  4. Невирусные векторы для переноса ДНК в клетки. Примеры использования
  5. Осложнения генотерапии. Риски генной терапии
  6. Генная терапия Х-сцепленного тяжелого иммунодефицита. Принципы
  7. Генная терапия иммунодефицита из-за недостаточности аденозиндезаминазы (АДА). Принципы
  8. Перспективы генной терапии. Направления развития
  9. Значение врожденных пороков развития. Эпидемиология аномалий развития
  10. Дисморфология. Цели и задачи врача-дисморфолога
Медунивер Мы в Telegram Мы в YouTube Мы в VK Форум консультаций врачей Контакты, реклама
Информация на сайте подлежит консультации лечащим врачом и не заменяет очной консультации с ним.
См. подробнее в пользовательском соглашении.