Генетика
  Домой Медицинский фото атлас Психология отношений Медицинские видео ролики Медицинская библиотека Консультация врача  
Генетика:
Генетика
Аномалии хромосом
Биология клетки
Генетика врожденных пороков
Генетика рака - опухолей
Молекулярная генетика
Цитогенетика - исследование хромосом
Лечение наследственных болезней
Фармакогенетика
Рекомендуем:
Необходимое:
Книги по медицине
Видео по медицине
Фотографии по медицине
Консультации врачей
Форум
 

Лечение гемофилии, недостаточности альфа-1-антитрипсина. Принципы

Увеличение количества белка — часть терапевтического набора только при нескольких болезнях. Во всех случаях это белки, главное место действия которых находится в плазме или внеклеточной жидкости.

Яркий пример — предотвращение или остановка эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией внутривенным вливанием фракции плазмы, обогащенной фактором VIII.

Многолетний опыт лечения этой болезни также показывает проблемы, предполагающиеся при разработке новой стратегии замены других, особенно внутриклеточных, полипептидов.

Проблемы включают сложность и высокую стоимость получения достаточных количеств белка для лечения всех пациентов с оптимальной частотой, необходимость вводить белок с частотой, соответствующей периоду его полураспада (всего 8-10 ч для фактора VIII), образование нейтрализующих антител у некоторых пациентов (5% больных классической гемофилией) и контаминацию белка инородными агентами, особенно вирусами (гепатиты, ВИЧ).

лечение гемофилии

Лечение недостаточности а-1-антитрипсина

Только в Северной Америке имеется приблизительно 40 000 пациентов с недостаточностью альфа-1-антитрипсина; таким образом, недостаточность альфа-1-антитрипсина — значимая причина преждевременной смерти во взрослой популяции.

Кроме исключения курения, как обсуждалось ранее, задача лечения — уменьшить дисбаланс между эластазой и альфа-1-антитрипсином, доставляя альфа-1-антитрипсин в легочный эпителий и альвеолярную интерстициальную жидкость.

альфа-1-Антитрипсин человека можно вводить внутривенно, в дозе, достаточно большой для поддержания его концентрации в интерстициальной жидкости на эффективном уровне в течение недели или даже дольше.

Клинически значимый эффект наблюдают только у больных с умеренной легочной недостаточностью (снижение функции легких от 30 до 65% нормы перед лечением); при большем поражении существенного улучшения функции легких не происходит. Изучают альтернативный метод введения альфа-1-антитрипсина непосредственно в легкие вдыханием аэрозоля. Этот путь доставки более привлекателен, поскольку он требует только 10% внутривенной дозы альфа-1-антитрипсина.

Несмотря на перспективные результаты, на данный момент лечение проходит оценку в плацебо-контролируемых с двойным слепым контролем испытаниях с целью подтвердить его эффективность в улучшении или профилактике патологии легких.

- Читать далее "Лечение недостаточности аденозиндезаминазы (АДА). Принципы"


Оглавление темы "Лечение генетических болезней":
  1. Лечение гемофилии, недостаточности альфа-1-антитрипсина. Принципы
  2. Лечение недостаточности аденозиндезаминазы (АДА). Принципы
  3. Лечение болезни Гоше. Принципы
  4. Лечение серповидноклеточной анемии и b-талассемий. Принципы
  5. Лечение наследственного ангионевротического отека. Принципы
  6. Лечение болезни Гентингтона. Принципы
  7. Пересадка ядра при генетических болезнях. Терапевтическое клонирование
  8. Пересадка стволовых клеток при генетических болезнях. Эффективность
  9. Пересадка печени при генетических болезнях. Эффективность
  10. Генотерапия генетических болезней. Требования
Загрузка...

   
MedUniver.com
ICQ:493-344-927
E-mail: reklama@meduniver.com
   

Пользователи интересуются:

Будем рады вашим вопросам и отзывам:

Полная версия сайта