Генетика
  Домой Медицинский фото атлас Психология отношений Медицинские видео ролики Медицинская библиотека Консультация врача  
Генетика:
Генетика
Аномалии хромосом
Биология клетки
Генетика врожденных пороков
Генетика рака - опухолей
Молекулярная генетика
Цитогенетика - исследование хромосом
Лечение наследственных болезней
Фармакогенетика
Рекомендуем:
Необходимое:
Книги по медицине
Видео по медицине
Фотографии по медицине
Консультации врачей
Форум
 

Лечение серповидноклеточной анемии и b-талассемий. Принципы

Данная терапевтическая стратегия направлена на увеличение экспрессии нормального гена с целью компенсации эффекта мутации в другом локусе.

Метод выглядит чрезвычайно многообещающим при лечении серповидноклеточной анемии и b-талассемий, при которых используют лекарства, вызывающие гипометилирование ДНК, увеличивающее количество HbF, в норме составляющего менее 1% общего гемоглобина у взрослых.

Серповидноклеточная анемия вызывает болезнь как вследствие анемии, так и вследствие серповидных эритроцитов. Увеличение уровня HbF (a2y2) благоприятно для пациентов, поскольку HbF — вполне адекватный переносчик кислорода в постнатальной жизни, а полимеризация дезоксигемоглобина S тормозится HbF.

лечение серповидноклеточной анемии

Нормальное уменьшение экспрессии гена у-глобина после рождения, по крайней мере частично, вызвано метилированием остатков CpG в 5'-регионе промотора гена. Метилирование промотора может тормозиться приемом аналогов цитидина, например децитабином (5-aza-2'-deoxycytidine), включающихся в ДНК вместо цитидина.

Блокада метилирования приводит к выраженному увеличению экспрессии гена у-глобина и соответственно доли HbF в крови. У всех пациентов с серповидноклеточной анемией, получавших лечение децитабином, отмечают увеличение содержания HbF, что, вероятно, значимо снижает смертность и инвалидизацию.

Осуществляют широкомасштабные испытания по оценке эффективности и безопасности длительного применения децитабина не только при серповидноклеточной анемии, но и при b-талассемии, так как повышение HbF также полезно при этой гемоглобинопатии.

- Читать далее "Лечение наследственного ангионевротического отека. Принципы"


Оглавление темы "Лечение генетических болезней":
  1. Лечение гемофилии, недостаточности альфа-1-антитрипсина. Принципы
  2. Лечение недостаточности аденозиндезаминазы (АДА). Принципы
  3. Лечение болезни Гоше. Принципы
  4. Лечение серповидноклеточной анемии и b-талассемий. Принципы
  5. Лечение наследственного ангионевротического отека. Принципы
  6. Лечение болезни Гентингтона. Принципы
  7. Пересадка ядра при генетических болезнях. Терапевтическое клонирование
  8. Пересадка стволовых клеток при генетических болезнях. Эффективность
  9. Пересадка печени при генетических болезнях. Эффективность
  10. Генотерапия генетических болезней. Требования
Загрузка...

   
MedUniver.com
ICQ:493-344-927
E-mail: reklama@meduniver.com
   

Пользователи интересуются:

Будем рады вашим вопросам и отзывам:

Полная версия сайта