Генетика
  Домой Медицинский фото атлас Психология отношений Медицинские видео ролики Медицинская библиотека Консультация врача  
Генетика:
Генетика
Аномалии хромосом
Биология клетки
Генетика врожденных пороков
Генетика рака - опухолей
Молекулярная генетика
Цитогенетика - исследование хромосом
Лечение наследственных болезней
Фармакогенетика
Рекомендуем:
Необходимое:
Книги по медицине
Видео по медицине
Фотографии по медицине
Консультации врачей
Форум
 

Лечение болезни Гентингтона. Принципы

Патологические изменения при некоторых доминантно наследуемых болезнях вызваны токсичными продуктами гена, например белками при болезнях экспансии нестабильных повторов, как при болезни Гентингтона, или снижением вклада нормального белка аллеля дикого типа, например, отрицательный эффект аномального коллагена при некоторых формах несовершенного остеогенеза.

В любой ситуации цель терапии — уменьшить объем синтеза мутантного белка, не нарушая синтез белка с нормального аллеля. Один пример того, как может быть достигнута эта цель, — технология, получившая название РНК-интерференция (RNAi). РНК-интерференция может использоваться для деградации специфической РНК, например, кодирующей мутантный белок генгтинтин при болезни Гентингтона.

Лечение болезни Гентингтона

Кратко говоря, в клетку вносят короткие цепи РНК, соответствующие специфическим последовательностям целевой РНК, например, с помощью вирусной передачи гена (обсуждается позже). Эти цепи РНК связываются с целевой РНК и вызывают их распад.

Хотя развитие РНК-интерференционной терапии все еще находится на раннем этапе, получены впечатляющие результаты при коррекции патологических изменений при некоторых моногенных болезнях на животных моделях. Предварительные данные показывают большой потенциал этой технологии для лечения болезней у человека.

- Читать далее "Пересадка ядра при генетических болезнях. Терапевтическое клонирование"


Оглавление темы "Лечение генетических болезней":
  1. Лечение гемофилии, недостаточности альфа-1-антитрипсина. Принципы
  2. Лечение недостаточности аденозиндезаминазы (АДА). Принципы
  3. Лечение болезни Гоше. Принципы
  4. Лечение серповидноклеточной анемии и b-талассемий. Принципы
  5. Лечение наследственного ангионевротического отека. Принципы
  6. Лечение болезни Гентингтона. Принципы
  7. Пересадка ядра при генетических болезнях. Терапевтическое клонирование
  8. Пересадка стволовых клеток при генетических болезнях. Эффективность
  9. Пересадка печени при генетических болезнях. Эффективность
  10. Генотерапия генетических болезней. Требования
Загрузка...

   
MedUniver.com
ICQ:493-344-927
E-mail: reklama@meduniver.com
   

Пользователи интересуются:

Будем рады вашим вопросам и отзывам:

Полная версия сайта