Перспективы генной терапии. Будущее генной терапии. Задачи генной терапии.
Несмотря на низкой риск развития побочных реакций, связанных с генной терапией, эффективность переноса генов и их последующей экспрессии в клетках остаётся невысокой. Последнее связано со сложностями чёткой идентификации генов, кодирующих синтез тех или иных белков; трудностями их выделения и подбора соответствующих векторов. Поэтому проводимые в настоящее время клинические эксперименты можно определить как начальные стадии испытаний генной терапии, вовлекающие очень ограниченное число пациентов.
Исходя из этого, методы коррекции генетических «сбоев» необходимо разрабатывать применительно к тяжёлым заболеваниям [злокачественные опухоли, наследуемые болезни, синдром приобретённого иммунодефицита (СПИД), аутоиммунные расстройства, ишемическая болезнь сердца]. Тем не менее накопление информации о генной терапии и ложные представления о невысоком риске развития побочных реакций создают опасные предпосылки для внедрения методов генной терапии в лечение патологических состояний, непосредственно не угрожающих жизни больного, коррекции косметических дефектов и улучшения общего состояния организма.
Например, методы генной терапии применимы к лечению облысения, а трансдукция гена гормона роста может привести к росту организма, гена дистрофина — к наращиванию мышечной массы. К таким фривольным попыткам применения генной терапии следует подходить крайне осторожно — большинство учёных и врачей сходятся в мнении, что посягательства на геном человека на настоящий момент допустимы лишь в крайних случаях, каковыми являются угрожающие жизни состояния. Медицинское сообщество не может быть абсолютно уверено в отсутствии у генной терапии отдалённых негативных эффектов. По этим же причинам, не следует применять генную терапию в отношении половых клеток.
