Трансплантация стволовых клеток при иммунодефиците и анемии Фанкони
Трансплантация кроветворных стволовых клеток — метод выбора при тяжелом комбинированном иммунодефиците. Использование клеток от HLA-идентичных сибсов обеспечивает более чем 90%-ю БРВ, а при родственной пересадке несовместимого лишенного Т-лимфоцитов костного мозга безрецидивная выживаемость (БРВ) составляет 60-80%. Опыт проведения неродственной ТКСК при тяжелом комбинированном иммунодефиците не столь велик, но и такая пересадка дает положительные результаты.
Трансплантация стволовых клеток проводили и при других формах иммунодефицита — СВО, синдроме Ди Джорджи, агранулоцитозе Костманна, нарушении адгезии лейкоцитов, хронической гранулематозной болезни, синдроме Чедиака-Хигаси, семейном лимфогистиоцитозе с эритрофагией, болезни Дункана и дефекте актина в нейтрофилах. При использовании клеток от совместимых сибсов БРВ составляла 68%, а при трансплантации клеток от несовместимых доноров — 35 %.
Синдром Ди Джорджи может протекать по-разному, но при глубоком угнетении функции Т-лимфоцитов рассчитывать на ремиссию не приходится и поэтому следует проводить ТКСК. В лечении хронической гранулематозной болезни применяют ИФН-у, а при агранулоцитозе Костманна — Г-КСФ; ТКСК проводят лишь у больных, резистентных к другим формам терапии. Другими обещающими подходами к лечению этих заболеваний могут быть менее токсичная химиотерапия (для сохранения миелоидного ростка) перед трансплантацией стволовых клеток и генная терапия при дефектах определенных генов.
Трансплантация стволовых клеток при анемии Фанкони
Повышенная чувствительность к агентам, вызывающим поперечные сшивки ДНК, требует низкодозовой химиотерапии, что делает необходимой последующую трансплантацию кроветворных стволовых клеток (ТКСК) при анемии Фанкони. Побочные эффекты трансплантации включают тяжелый стоматит, эритродермию и РТПХ. БРВ в зависимости от источника стволовых клеток колеблется от 25 до 75%. Наилучшие результаты наблюдаются после низкодозовой химиотерапии и трансплантации клеток от совместимых сибсов, хотя эффективны и другие варианты трансплантации стволовых клеток.
Родственную трансплантацию стволовых клеток от совместимых доноров следует проводить при появлении первых признаков панцитопении. В отсутствие совместимых родственников можно использовать и другие источники стволовых клеток (в том числе пуповинную кровь), так как возникновение миелодисплазии резко ухудшает прогноз.
