Фабагал - новый препарат отечественного производства для лечения Фабри
Осенью 2023 года компания «Петровакс Фарм» представила на российском рынке инновационный препарат Фабагал, являющийся биоаналогом агалсидазы бета. Министерство здравоохранения РФ зарегистрировало максимальную доступную отпускную стоимость лекарства — на 40% меньше предыдущей цены аналогичного продукта. Появление препарата Фабагал даст возможность большему количеству пациентов с редким заболеванием Фабри получить необходимое лечение значительно быстрее.
Чем опасна болезнь Фабри, лечить которую помогает препарат Фабагал
Болезнь Фабри — редкое генетическое заболевание, при котором в организме не хватает фермента β-галактозидазы А. Он отвечает за расщепление полисахаридов, содержащихся в крахмалосодержащих продуктах, таких как мука, картофель, рис, злаки и брокколи. Диагностика проводится на основе клинических признаков, анализа ДНК и результатов исследования ферментов амниотической жидкости или ворсин хориона. В послеродовом периоде анализ проводят на сыворотке крови или лейкоцитах. Лечение заключается в заместительной ферментной терапии с использованием рекомбинантной альфа-галактозидазы А или мигаластата.
Заболевание Фабри вызывает ангиокератому (доброкачественные сосудистые образования на коже), акропарестезию (боли в конечностях), помутнение роговицы, повторяющиеся приступы лихорадки, а также может привести к почечной или сердечной недостаточности.
Осложнения болезни Фабри:
Сердечные заболевания часто встречаются у людей с болезнью Фабри. Они могут включать гипертрофию левого желудочка, нарушение диастолической функции сердца, сердечную недостаточность и инфаркт миокарда. Сердечные осложнения являются основной причиной смерти при этом заболевании.
Микроальбуминурия (повышенное выделение почками альбумина) и протеинурия (наличие в моче белка), возникающие в подростковом возрасте, являются первыми признаками повреждения почек. Со временем функция почек снижается, что может привести к развитию терминальной хронической почечной недостаточности.
Лимфедема, проявляющаяся в подростковом или взрослом возрасте, может вызвать выраженные трофические изменения, которые могут осложняться рожистым воспалением и сепсисом.
Болезнь может вызывать проблемы со зрением и слухом, такие как помутнение роговицы, катаракта, снижение слуха и головокружение как сопутствующий симптом.
Люди с болезнью Фабри испытывают мучительные боли в конечностях, страдают от нарушений потоотделения и кожных высыпаний. Без лечения болезнь может привести к поражению почек, сердечной недостаточности, инфарктам и инсультам, что может закончиться инвалидностью или смертью. Согласно статистическим данным, средняя продолжительность жизни людей с болезнью Фабри составляет 40–50 лет. Обычно больные умирают в возрасте около 40 лет из-за сердечно-сосудистых, цереброваскулярных осложнений или почечной недостаточности.
Раньше лечение пациентов с этим редким заболеванием было возможно только препаратами иностранного производства. Сегодня их список пополнил препарат «Фабагал», не уступающий своими лечебными свойствами зарубежным аналогам.
Орфанный препарат Фабагал
В результате сотрудничества российских ученых с южнокорейским предприятием ISU Abxis в Российской Федерации в 2024 году начался синтез препарата Фабагал и изготовление готовых лекарственных форм, что является ключевым элементом полного импортозамещения и гарантирует стабильные поставки лекарства. Это первый случай применения технологии производства субстанции в рамках проекта по импортозамещению редких лекарств в России. Она позволит производить достаточное количество препарата для лечения всех российских пациентов с болезнью Фабри с помощью заместительной ферментной терапии.
Отзывы о препарате Фабагал
Позитивное действие «Фабагал Петровакс» подтверждается не только клиническими исследованиями, но и отзывами врачей и пациентов. Они базируются на улучшении и стабилизации состояния больных, практически полном отсутствии побочных эффектов. Особо в отзывах о Фабагал пациенты отмечают более широкую доступность, чем у зарубежных аналогов.
Препарат был зарегистрирован в Российской Федерации после подтвержденных позитивных результатов клинических испытаний, которые обсуждались в Москве на конференции «Диагностика и лечение болезни Фабри: перспективы и вызовы». Ведущие специалисты страны положительно высказались о несомненной пользе новой разработки, назвав производство прорывом в лечении болезни Фабри.
