Не существует специфического лечения, которое способно излечивать или останавливать эволюцию болезни Гоше.
Долгое время использование дефицитного энзима было невозможно благодаря как неспособности направлять энзим к нуждающимся в нем органам, так и благодаря трудностям иммунологического порядка. Инъецирование свободного энзима может порождать антитела, которые могут реагировать с введенным впоследствии энзимом и вызывать анафилактические реакции. Эти явления объясняют неудачу предыдущих терапевтических попыток с экзогенными энзимами при заболеваниях с метаболическим накоплением.
Во избежание иммунологических явлений, энзим был помещен в микровезикулы коллодия (Chang), но этот прием оказался неудовлетворительным благодаря их неспособности быть направленными к определенным внутриклеточным целям.
За последнее время делались попытки использовать липосомы — жировые везикулы, играющие роль векторов, нетоксических, биодеградабильных транспортеров вещества. Использование включенного в липосомы энзима, с одной стороны избегает трудностей, связанных с наличием свободного энзима (Gregoriadis), а с другой стороны потребность печени и селезенки к липосомам оправдывает их использование в лечении энзиматическими заменителями веществами при метаболических заболеваниях.
Первые попытки применения у человека включенных в липосомы энзимов до сих пор не дали ожидаемых результатов (Tyrrell). Предполагается, что их применение в менее суровых случаях, как например при болезни Гоше, которая дебютирует у взрослого, может давать лучшие результаты. Несмотря на это, до сих пор лечение хронической формы носит чисто симптоматический характер.
Спленектомия показана в случаях с гигантской, болевой селезенкой, сопровождающейся механическими расстройствами или явлениями явного гиперспленизма. Часто спленектомия влечет за собой клиническое и гематологическое улучшение. Хотя геморрагические явления и лейкопения регрессируют после спленектомии, иногда улучшение не продолжается долго, потому, что появляются отягощения других проявлений (костные, гепатические поражения, анемия).
На костные боли хорошее влияние оказывает рентгенотерапия, которая однако не предотвращает рецидивы. Облучение селезенки безрезультатно. Лечение инфекционных, геморрагических осложнений и анемии улучшает прогноз.
Ни одно из упомянутых терапевтических средств не влияет на эволюцию острой формы. Пересадка селезенки, произведенная в одном случае с ювенильной формой болезни Гоше. оказалась безрезультатоной (Groth).